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El primer uso de CRISPR dentro del cuerpo ayudará a tratar la ceguera en niños y adultos

El primer uso de CRISPR dentro del cuerpo ayudará a tratar la ceguera en niños y adultos

Los pacientes en los EE. UU. Están a punto de ser los primeros en inscribirse en una técnica de edición de genes, conocida como CRISPR, que se usa dentro del cuerpo para ayudar a tratarlos de una forma hereditaria específica de ceguera.

Las personas con esta enfermedad tienen ojos regulares, pero les falta un gen que permite que la luz se convierta en señales enviadas al cerebro y que les permita ver.

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Este estudio experimental involucrará tanto a niños como a adultos en el tratamiento, con el fin de restaurar la visión en sus ojos.

Gen en un lugar específico

CRISPR editará el gen del que carecen estos pacientes para poder verlo, cortando y editando el ADN en un lugar específico. Está pensado como una operación única, que altera el ADN de la persona para siempre.

Editas Medicine lo ha logrado. La empresa de biotecnología de edición de genes está trasladando su tratamiento para una forma rara de ceguera (LCA10) a pruebas en humanos. La FDA aprobó la fase 1/2 en noviembre y los socios han comenzado a inscribir pacientes. # ensayos modernos # ensayos clínicospic.twitter.com / YPZZ1edopa

- Modern Trials (@ModernTrials) 27 de julio de 2019

CRISPR es de particular interés para los científicos de todo el mundo, ya que es simple y puede editar nuestros genes. Sin embargo, los efectos secundarios y las reacciones aún no están claros en este momento.

los dos empresasquienes realizarán esta prueba específica en EE. UU. son Editas Medicine y Allergan. Dieciocho las personas serán evaluadas en todo Estados Unidos a partir del otoño.

Es de esperar que al editar los genes de estos pacientes se evite que la enfermedad se transmita de generación en generación.

La enfermedad del ojo

La enfermedad se llama amaurosis congénita de Leber, y aquellos que participarán en el estudio de ceguera tienen una forma. Es la causa más común de ceguera heredada en los niños, que ocurre alrededor de dos a tres de cada 100.000 nacimientos.

La forma en que las personas se ven afectadas por la enfermedad es que, por lo general, solo pueden ver una luz brillante y formas borrosas, y finalmente pierden la vista por completo.

A medida que se hereda, los padres pueden portar los genes, a veces en estado latente durante generaciones, antes de transmitirlo a su descendencia.

Este nuevo estudio evaluará a niños de tres años y más, tanto como adultos, todos con diferente visión.


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